Vosoritida: ¿tratamiento alternativo para acondroplasia infantil?

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Por: Oswaldo Almeida Ponce

La acondroplasia es un padecimiento que afecta el crecimiento óseo de los cartílagos, provocando enanismo principalmente en las extremidades, esta condición afecta a miles de niños alrededor del mundo, estimándose 1 de cada 25 mil nacimientos (Martínez-Frías ML y cols.).
En la actualidad existen diversos tratamientos para la corrección de esta condición, como la administración de hormona del crecimiento, únicamente administrada en Japón (Ranke MB. y cols.), además de la cirugía para la extensión de las extremidades.
Para evitar los procedimientos invasivos en los pacientes, se realizó un estudio de cohorte entre enero 2014 a octubre 2017 con 35 pacientes de edades entre 5 y 14 años, estos fueron divididos en 4 grupos a los cuales se les administró Vosoritida, un análogo del péptido natriurético tipo C, el cual es un estimulador potente de la osificación endocondral.
El presente estudio se llevó a cabo en 9 lugares de estudio, 6 en los Estados Unidos y los 3 restantes en Australia, Francia y el Reino Unido. Los resultados concluyeron favorablemente, con un aumento estimado entre 2.30 cm-5.60 cm por año. Sin embargo, se llegaron a presentar reacciones adversas al tratamiento, aunque leves, como las siguientes: eritema en el sitio de inyección, pirexia, tos, hipotensión, nasofaringitis, entre otras.
En cuanto a comparación beneficio/reacción adversa, es mayor el primero para los pacientes y se espera que en un futuro termine de ser evaluada la vosoritida para ser el tratamiento de elección en este padecimiento.

Resultado de imagen para acondroplasia infantil

Referencias: 

  1. Ravi Savarirayan, M.B., B.S., M.D., Melita Irving, M.B., B.S., M.D., Carlos A. Bacino, M.D., Bret Bostwick, M.D. C-Type Natriuretic Peptide Analogue Therapy in Children with Achondroplasia. NEJM [Internet] 2019 [consultado 10 julio 2019]; 381;(1): 25-35. Disponible en: https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1813446


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