Péptido natriurético de tipo C como tratamiento del crecimiento óseo en niños con acondroplasia

Por: Tiaré Itziar Hernández Beltrán

La acondroplasia es un trastorno genético del crecimiento óseo de herencia autosómica dominante, es causado por la mutación en el gen que codifica al receptor 3 del factor de crecimiento fibroblasto en el cromosoma 4 el cual se expresa en los condrocitos de la placa de crecimiento de los huesos por lo cual afecta la osificación endocondral, como se resultado se da una baja estatura desproporcionada, así como complicaciones médicas clínicamente significativas

En un estudio multinacional fase 2 se buscaba la detección de dosis evaluando los efectos secundarios en niños de 5-14 años con diagnóstico de acondroplasia con Vasoritide un análogo biológico del péptido natriurético de tipo C, siendo un potente estimulador de la osificación endocondral., restaurando el deterioro del crecimiento óseo.

Se observó un crecimiento proporcional entre los segmentos de la parte superior y el segmento inferior, así también la terapia del péptido natriurético de tipo C regulando a la baja señalización del FGFR3 a través de la vía MAPK y contrarrestando los efectos de FGFR3 constitutivamente activo.

Por lo tanto, los datos disponibles sugieren que la terapia con péptido natriurético de tipo C a una dosis de 15 μg por kilogramo mejoran la osificación endocondral y mejoran el crecimiento del esqueleto en niños con acondroplasia hasta por 42 meses de crecimiento sostenido. Lo que abre nuevas investigaciones para identificar la eficacia y seguridad en dosis mayores.

Referencias

1. Hernández L, Sujey Y, Vizcarra V, Cruz R, Jamaica L, Karam J. Acondroplasia estenosis del canal medular una complicación neurológica. Bol Med Hosp Infant Mex 2012;69(1):46-49

2. Savarirayan R, Melita I, Bacino A, Bret B, Charrow J,Tratamiento analógico con péptido natriurético tipo C en niños con acondroplasia. NEJM. 2019:381 25-35.