Nanomedicina en el tratamiento de fibrosis quística
Por: Sofía Beutelspacher Abrego
La fibrosis quística (FQ) es una alteración genética de carácter autosómico recesivo, caracterizada por broncopatía crónica, insuficiencia pancreática exocrina y elevada concentración de electrólitos en el sudor.Más de 70´000 personas padecen de esta enfermedad a nivel mundial, y la mayoría es diagnosticada en los primeros 2 años de vida. Está causada por una mutación del gen que codifica la síntesis de CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator, por sus siglas en inglés), una proteína que se encarga del transporte transmembranal del Cl- en las células epiteliales, activada por el AMPc. Su disfunción genera la producción de moco espeso que bloquea los ductos y el flujo del moco, propiciando así la colonización bacteriana. Por otro lado, la capa de moco impide la adecuada acción de medicamentos, por lo que actualmente se están llevando a cabo investigaciones acerca del uso de nanopartículas como vehículo para hacer llegar a las células objetivos terapéuticos incluyendo tipos de terapia genética. La mayor parte del tratamiento actual de la fibrosis quística se centra en aliviar los síntomas, mantener la función pulmonar y el estado nutricional. Se utilizan mucolíticos y broncodilatadores para mantener las vías aéreas libres de moco. Las nebulizaciones con solución salina hipertónica se utilizan para disminuir la viscosidad del moco. La prevención de infecciones también es importante para evitar complicaciones, por lo que el uso de antibióticos juega un papel importante. A pesar de los esfuerzos empleados para el tratamiento de la fibrosis quística, no se ha logrado detener el progreso de la enfermedad en todos los pacientes. Existen ciertos medicamentos como los moduladores de CFTR (ivacaftor, lumacaftor, tezacaftor) que intentan rescatar la función de dicha proteína, actuando en el defecto principal de la proteína. La terapia genética se basa en introducir ácido nucléico en la célula para reemplazar o corregir el defecto genético o función biológica. Este tipo de tratamiento es especialmente efectivo cuando se trata de mutaciones que implican un solo gen, como es el caso de la fibrosis quística, sin embargo, existen limitaciones relacionadas con el suministro de medicamentos, la evasión del sistema inmunológico y el paso por la membrana nuclear. La principal limitación de la terapia empleada actualmente es el suministro de medicamento al órgano diana. Razón por la cual, el desarrollo de nanopartículas representa un avance importante para esta limitante, principalmente en el tratamiento de las complicaciones pulmonares. Las nanopartículas pueden ser utilizadas como vehículos para aumentar la penetración de antibióticos, mucolíticos e incluso de terapia genética a través de la gruesa capa de mucosa.
Referencia:
La fibrosis quística (FQ) es una alteración genética de carácter autosómico recesivo, caracterizada por broncopatía crónica, insuficiencia pancreática exocrina y elevada concentración de electrólitos en el sudor.Más de 70´000 personas padecen de esta enfermedad a nivel mundial, y la mayoría es diagnosticada en los primeros 2 años de vida. Está causada por una mutación del gen que codifica la síntesis de CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator, por sus siglas en inglés), una proteína que se encarga del transporte transmembranal del Cl- en las células epiteliales, activada por el AMPc. Su disfunción genera la producción de moco espeso que bloquea los ductos y el flujo del moco, propiciando así la colonización bacteriana. Por otro lado, la capa de moco impide la adecuada acción de medicamentos, por lo que actualmente se están llevando a cabo investigaciones acerca del uso de nanopartículas como vehículo para hacer llegar a las células objetivos terapéuticos incluyendo tipos de terapia genética. La mayor parte del tratamiento actual de la fibrosis quística se centra en aliviar los síntomas, mantener la función pulmonar y el estado nutricional. Se utilizan mucolíticos y broncodilatadores para mantener las vías aéreas libres de moco. Las nebulizaciones con solución salina hipertónica se utilizan para disminuir la viscosidad del moco. La prevención de infecciones también es importante para evitar complicaciones, por lo que el uso de antibióticos juega un papel importante. A pesar de los esfuerzos empleados para el tratamiento de la fibrosis quística, no se ha logrado detener el progreso de la enfermedad en todos los pacientes. Existen ciertos medicamentos como los moduladores de CFTR (ivacaftor, lumacaftor, tezacaftor) que intentan rescatar la función de dicha proteína, actuando en el defecto principal de la proteína. La terapia genética se basa en introducir ácido nucléico en la célula para reemplazar o corregir el defecto genético o función biológica. Este tipo de tratamiento es especialmente efectivo cuando se trata de mutaciones que implican un solo gen, como es el caso de la fibrosis quística, sin embargo, existen limitaciones relacionadas con el suministro de medicamentos, la evasión del sistema inmunológico y el paso por la membrana nuclear. La principal limitación de la terapia empleada actualmente es el suministro de medicamento al órgano diana. Razón por la cual, el desarrollo de nanopartículas representa un avance importante para esta limitante, principalmente en el tratamiento de las complicaciones pulmonares. Las nanopartículas pueden ser utilizadas como vehículos para aumentar la penetración de antibióticos, mucolíticos e incluso de terapia genética a través de la gruesa capa de mucosa.
Referencia:
- Ong, V., Mei, V., Cao, L., Lee, K., & Chung, E. J. (2019). Nanomedicine for Cystic Fibrosis. SLAS TECHNOLOGY: Translating Life Sciences Innovation, 247263031882433. doi:10.1177/2472630318824334.
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